Japonya’da Mie Üniversitesi’nden araştırmacılar, CRISPR-Cas9 gen düzenleme teknolojisini kullanarak yaptıkları değerli bir atılımla dikkatleri üzerine çekti. Japonya’nın Down sendromuna tahlil bulduğu tarafındaki tezler toplumsal medyada geniş yankı uyandırdı.
Araştırmacılar, bu genetik mühendislik teknolojisini, Down sendromlu hücrelerdeki fazladan 21. kromozomu başarılı bir formda çıkarmak için kullandı.
Bu gelişme, Down sendromu tedavisinde gelecekteki yaklaşımlar için değerli bir dönüm noktası olarak bedellendiriliyor.
CRISPR-Cas9 NEDİR?
CRISPR-Cas9’un temelinde rehber RNA ve Cas9 enzimi bulunuyor. Rehber RNA, hedeflenen genetik diziyi bulurken, Cas9 enzimi bu noktada DNA’yı kesiyor. Akabinde hücrelerin tamirat sistemleri, DNA’yı tamir ederken, bilim insanları bu süreci genetik değişiklik yapmak için kullanabiliyor.
Down sendromu, ABD’de her 700 doğumda bir görülen ve bireyde zeka geriliği, doğuştan kalp hastalıkları üzere meselelere yol açabilen bir genetik durumdur. Mie Üniversitesi araştırma ekibinin lideri Ryotaro Hashizume, CRISPR sistemini yalnızca fazla kromozomu maksat alacak formda özelleştirdiklerini belirtti.
DOWN SENDROMLU BİREYLERDE BAŞARILI OLDU
İlk deneyler, laboratuvar ortamında üretilen kök hücreler üzerinde yapıldı ve muvaffakiyetle fazla kromozom çıkarıldı. Gen ve protein üretimi olağana dönerken, hudut sistemi gelişimiyle ilgili genlerin aktivitesinde artış gözlemlendi. Ayrıyeten, Down sendromunun fetüsün beyin gelişimine tesirini doğrulayan sonuçlar elde edildi. Takım, birebir prosedürü Down sendromlu bireylerden alınan deri hücrelerinde de uygulayarak tıpkı başarıyı sağladı.
Ancak, CRISPR teknolojisi şimdi harika değil. Bölümler, vakit zaman sağlıklı kromozomları etkileyebilir ve bu da “yan etki” riski doğuruyor. Araştırmacılar, bu riski en aza indirmek için kılavuz moleküllerini daha hassas hale getirmeye çalışıyorlar. Lakin bu alanda kıymetli bir ilerleme kaydedilmiş olsa da, down sendromuna şuan için kesin bir tahlil sunmuyor. Lakin bu gelişmenin ileride down sendromu tedavisinde tesirli olması bekleniyor.